ACT001是由天津尚德药缘科技有限公司CEO、南开大学化学院教授陈悦及其团队历时12年研发成功的，已获得美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格（简称RPDD）。在我国原创候选新药中，ACT001是首个获得美国RPDD资格的品种，这也是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤（GBM）的美国孤儿药资格，2018年获得GBM的欧盟孤儿药资格之后的又一重大突破。
此次ACT001获批的RPDD主要针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤（简称DIPG）。陈悦介绍：“这种疾病是脑胶质瘤的一种，好发于5—10岁的儿童，因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，因此临床预后极差，中位生存期仅9—12个月，2年生存率在10%—25%，长期生存率不足1%。”而目前DIPG的治疗没有获批的药物，连目前胶质瘤治疗的最佳药物替莫唑胺，也未取得明显疗效。
AT001是一种多靶点小分子免疫调节剂，能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度，因此ACT001可用于颅内疾病的治疗。目前ACT001在全球已开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验。其中，ACT001获得RPDD，主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验结果，该结果以报告形式公布于2021年6月11日的美国神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤会议。
陈悦教授团队为中国DIPG患者申请临床试验方案进行了调整，将剂量升高3倍，直至530-700mg/m2 BID以上的剂量，并采用在澳洲成功试用的新配方胶囊。相比老配方胶囊，该新配方胶囊含有等量的活性药物，但是体积小了大约3倍，且内容物完全水溶，方便患者服用。由于ACT001在一定剂量范围内对正常细胞有抗氧化与抗炎的保护作用，在超高剂量下仍然有很好的安全性。一位DIPG患儿服用700mg/m2 BID（相当于成人每天3克）的剂量超过1年，未出现药物相关的严重副作用。目前ATC001正在积极申报以上市为目标的欧美澳关键性二期临床试验。
（摄影：哈那嘎日）
